中新网上海新闻4月14日电(记者 陈静)甲状腺眼病是一种器官特异性自身免疫性疾病，与甲状腺疾病密切相关，是成人最常见的眼眶病之一。

　　记者14日获悉，由中国创新药企研发的中国首个、全球第二个获批的治疗甲状腺眼病的IGF-1R抗体药物——信必敏(替妥尤单抗N01)全国上市会多个城市同期举行。中国工程院院士、上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科范先群教授和中国医科大学内分泌研究所所长滕卫平教授担任大会主席，全国500多位眼科和内分泌科领域的专家学者参与。此次大会还特别邀请了全球首款替妥尤单抗研发人之一、美国甲状腺相关眼病协会首席科学家、密西根大学的Terry Smith教授参会分享。

　“对于甲状腺眼病患者，过去因为用药效果不好，需要眼眶减压手术，把眼球放回去，随着这个药问世，以后可能手术量会明显的下降，很多病人就不需要在做手术了。病人通过一个药能够治疗的好，不需要开刀，我想这是任何一个医生都是乐见其成的事。”中国工程院院士、上海交通大学副校长、上海交通大学医学院院长范先群范先群在会上表示。

　　据悉，2025年3月，信必敏正式获批上市，打破了70年来中国甲状腺眼病治疗领域无药可用的局面。滕卫平教授指出信必敏的获批上市是我国内分泌甲状腺领域的重大里程碑，标志着甲状腺眼病治疗迈入新纪元。企业成功实现替妥尤单抗国产化并达到同等疗效，填补了中国自身免疫病生物制剂领域的空白。

　　会上，不少专家表示期待通过更多无创的药物治疗的新方式，打破当前中国治疗的困境，而随着首款新药的问世，未来手术治疗需求将大幅减少，大大缓解国内眼科手术医疗资源不足的困境。

　　日前，全国不少地区的医院里陆续开出信必敏的处方。上市不到一个月的时间里，已经有数百名甲状腺眼病患者接受了该药物的治疗。第一批使用患者大多数都表现出超出预期的治疗效果，不少专家期待该药物能够彻底改变中国甲状腺眼病治疗的格局。

　　甲状腺眼病发病机制复杂，主要表现为眼球突出、眼睑退缩、复视、眼球运动障碍等，严重影响患者的视功能和生活质量，甚至致盲。此外，甲状腺眼病患者的眼表损伤风险显著增加，可能导致干眼症、角膜炎等并发症。长期以来，该疾病是困扰了医学科学界的一大难题，患者疾病负担重，生活质量显著降低。中国甲状腺眼病的传统治疗方式主要依赖于糖皮质激素、眼眶放疗及手术等。近年，随着靶向创新药物发展，甲状腺眼病治疗有了新突破。

　　当天，来自云南的受试者董俊红以亲身经历讲述了信必敏带来的生命转机。作为一名甲亢突眼患者，她曾因眼突迅速恶化陷入绝望——畏光、无法闭眼、社交障碍甚至面临失业。2023年9月加入上海九院替妥尤单抗N01临床试验后，她的症状显著改善：首针一周畏光即显著改善，四次治疗后后眼突明显回退，夜间终于能闭合双眼。

　　2020年，美国获批上市全球首个针对甲状腺眼病靶点IGF-1R抗体药物替妥尤单抗，甲状腺眼病患者治疗后症状显著改善。全球多个临床治疗指南和专家共识已将靶向IGF-1R的生物制剂纳入甲状腺眼病的推荐治疗方案，为患者带来了新的治疗希望。此前在全球范围仅有美国一家药企IGF-1R抗体药物成功获批，但是该药物一个疗程治疗费用高昂，难以惠及广大中国患者。

　　中国创新药企迅速发现了这一临床缺口，并立项投入该药物的研发。在信必敏的开发过程中，上海交通大学医学院附属第九人民医院范先群院士团队领衔主导和深度参与，作为Leading PI(组长单位)牵头开发，并带领中国30多家医院的眼科、内分泌科及其他多学科专家共同完成了替妥尤单抗N01从I期到III期的研究，加速了这款中国首个IGF-1R抗体药物的问世。

　　2024年，该药物在中国甲状腺眼病受试者中开展的III期注册临床研究达成主要终点，与美国的替妥尤单抗临床数据相当甚至更优。上海交通大学医学院附属第九人民医院周慧芳教授重点分享了信必敏的III期临床试验成果，信必敏组24周突眼回退应答率达85.8%(突眼回退≥2mm)，显著优于对照组；次要终点如炎症指标(CAS评分)、复视改善及生活质量评分亦显著提升，且起效迅速(6周内48.1%患者显效)，总有效率达到94.2%。安全性方面，听力损害等关键不良反应发生率低于国外原研药，且多为轻中度并可通过随访恢复。

　　“信必敏通过双靶点阻断(IGF-1R与TSHR通路)，抑制眼眶成纤维细胞异常增殖及透明质酸合成，实现活动期与静止期全程干预，填补了激素与手术治疗的不足。”周慧芳教授表示。

　　会上，一项旨在提升甲状腺眼病治疗可及性的慈善援助项目：敏亮视界——白求恩患者关爱项目也正式启动，该项目由北京白求恩公益基金会发起，将持续开展药品慈善捐赠和健康科普活动，并逐步提升规范化诊疗水平。

　　北京白求恩公益基金会创始人，理事樊艳荣秘书长介绍称，该项目将在全国28个省100个城市开展，不仅为甲状腺眼病患者提供信必敏药品的慈善援助，以提高甲状腺眼病的治疗可及性。同时，还将实施患者随访管理，开展科普宣教的活动，帮助患者提高甲状腺眼病的疾病认知，助力提升甲状腺眼病规范化诊疗水平。

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编辑：陈静